新篇章！CRISPR基因编辑药物获批上市
11月16日，vertex pharmaceuticals和crispr therapeutics共同宣布基因编辑疗法产品casgevy™（exagaglogene autotemcel）获英国药品监管机构mhra有条件批准上市，用于治疗治疗镰状细胞病（scd）和输血依赖性β-地中海贫血（tdt），获批上市的crispr基因编辑药物。
镰刀状细胞贫血病和β-地中海贫血症
镰刀状细胞贫血病和β-地中海贫血症（tdt）均属于一种遗传性血液疾病，其致病机理类似，都是β亚基突变导致的单基因遗传性疾病。胎儿血红蛋白（hbf）是携带氧气的血红蛋白，在胎儿发育期间天然存在，出生后转变为成人形式的血红蛋白。bcl11a是一种转录因子，可抑制红系细胞中的γ-珠蛋白和hbf表达。因此，靶向抑制bcl11a在理论上可以重新激活γ-珠蛋白表达，从而治疗地中海贫血症和镰状细胞病。
casgevy™疗法
casgevy™是一款自体、体外crispr/cas9基因编辑疗法。旨在利用crispr/cas9在体外编辑患者自身的造血干细胞，靶向bcl11a红细胞系特异性增强子（红系增强子）区域并且特异性沉默bcl11a基因，重启γ珠蛋白（与α珠蛋白组成胎儿血红蛋白hbf）的表达，从而治愈β地中海贫血。通过casgevy™治疗，可以提高hbf水平，有可能缓解输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求，并减少镰刀型细胞贫血病患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象。
图1. casgevy™治疗流程（source：crispr therapeutics）
翌圣生物致力于提供生命科学产业上游核心原料，拥有严格按照iso13485质量体系标准建设和管理的独立洁净生产车间。可提供基因编辑细胞治疗研发及生产所需的相关试剂及耗材，助力于cgt产品开发及上市。
基因编辑细胞治疗流程及相关产品
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产品定位
产品名称
产品货号
细胞分离
accutase细胞消化液
40506es
lymphocyte separation medium 1.077 淋巴细胞分离液1.077
40503es
red blood cell lysis buffer红细胞裂解液
40401es
serum-free cellstore freezing 无血清细胞冻存液
40151es
基因编辑
hifair®precision sgrna synthesis kit
11355es
cas9 nuclease
11350es
hieff trans®pei transfection reagent-gmp
40821es
ucf.me®ultranuclease gmp-grade全能核酸酶(同benzonase)
20157es
细胞培养
rpmi1640培养基(含l-谷氨酰胺；不含丙酮酸钠,hepes,双抗)
41402es
fetal bovine serum gold 胎牛血清(特级)
40130es
recombinant human il-2 protein
90103es
recombinant human il-7 protein
90188es
recombinant human il-15 protein
90113es
its 胰岛素、转铁蛋白和硒溶液,100x
60708es
细胞质控
e.coli host cell dna residue detection kit (2g)
41308es
hek293 host cell dna residue detection kit (2g)
41306es
sv40lta&e1a residue dna detection kit
41310es
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41311es
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